За последние несколько лет революционные открытия в генной терапии привели к созданию лекарств против редких болезней, которые только десять лет назад были приговором. Например, Zolgensma: в 2019-м препарат стал первой генной терапией, которую одобрило Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (FDA). Это препарат для лечения спинальной мышечной атрофии – редкое генетическое заболевание, влияющее на способность младенцев и детей двигаться.
Amazon інвестує мільярди доларів у ШІ, роботів та машинне навчання. Якими принципами й правилами керується компанія?
Дізнайтеся вже 22 листопада на Forbes Tech 2024. Купуйте квиток за посиланням!
Но у генной терапии есть два недостатка: ее используют только для редких болезней и она имеет заоблачную цену (лечение Zolgensma стоит $2,1 млн).
Kriya Therapeutics пытается преодолеть эти препятствия с помощью генной терапии для народа и изготовление ее за меньшие деньги. В среду стартап объявил, что собрал $100 млн в раунде инвестиций Серии Б, чтобы достичь этой цели. Этот раунд возглавили инвесторы из Patient Square Capital, а QVT, Dexcel Pharma, Foresite Capital, Bluebird Ventures, Transhuman Capital, Narya Capital, Amplo и the Juvenile Diabetes Research Foundation T1D Fund тоже приняли в нем участие.
«Мы считаем, что это будет невероятно важный класс лекарств, который создаст революцию в лечении многих болезней, – говорит Джим Момтази, управляющий партнер в Patient Square Capital.
Компания, находящаяся в Кремниевой долине, была основана в конце 2019-го выпускниками фармацевтической индустрии. Среди них – бывший соучредитель Spark Therapeutics и бывший президент United Therapeutics Corp Шанкар Рамасвами. Кроме того, он был членом команды основателей Roivant Sciences, а теперь он гендиректор Kriya. Новый раунд дает $180 млн общих инвестиций. Компания отказалась называть оценку своей стоимости.
Главное внимание Kriya направлено на их уникальные варианты аденоассоциированных вирусов. Эти вирусы безопасны, когда они попадают в тело, но они доставляют указания к клеткам, которые затем «извлекают» гены, которых не хватает некоторым людям с генетическими болезнями. Хотя компания планирует продолжать создавать лекарства для редких болезней, среди других ее выделяет то, что она больше уделяет внимания распространенным болезням, как-то определенные формы диабета или ожирения.
Сейчас генную терапию «во многом сдерживают от реализации ее полного потенциала, – говорит Рамасвами. – Мы верим, что генную терапию можно применять не только к редким болезням, но и к тем, которые затрагивают многих людей».
Цель Рамасвами – создать компанию, которая может уйти от поиска генов-мишеней к производству, а затем и к коммерциализации новых лекарств. Такая стратегия отличается от типичной стратегии биотехнологических стартапов, которые могут вступить в партнерство с крупной фармацевтической компанией для более поздних стадий развития. (Рамасвами говорит, что компания будет открытой к партнерству, но вполне способна самостоятельно привести лекарства к коммерческой стадии.)
Когда компании удастся открыть и разработать генные терапии, ее производственные мощности на почти полгектара в Северной Каролине смогут изготовить аденоассоциированные вирусы в больших масштабах, чтобы доставить лекарства пациентам. Рамасвами говорит, что такая возможность компании снизит затраты на производство, а следовательно пациенты получат дешевые лекарства.
«Думаю, что наши инновации сделают генную терапию значительно доступнее для пациентов, – рассуждает он. – Мы серьезно настроены на то, чтобы не быть обузой для системы здравоохранения».
Нынешние продукты компании сейчас находятся на стадии доклинических испытаний, но Рамасвами говорит, что они планируют подать несколько заявлений в Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами на регистрацию новых экспериментальных лекарственных препаратов в конце 2022-го и в начале 2023-го. На сегодняшний день компания разрабатывает генные терапии для диабета первого типа, плотных опухолей и двух глазных болезней: географической атрофии сетчатки и увеита.
В США более 3 миллионов людей страдает по крайней мере одной из этих болезней, а потому у Kriya большая армия потенциальных клиентов. Если сравнить, то в стране меньше 25 000 детей и взрослых страдает спинальной мышечной атрофией.
Рамасвами говорит, что новый капитал пойдет на поддержку сногсшибательного роста компании – теперь здесь работает 80 сотрудников, – а также на совершенствование платформ вирусных векторов и производственные мощности. В будущем деньги дадут компании возможность продолжить разработку новых генных терапий как для распространенных, так и редких болезней. «Мы применяем новый подход, который заключается в более широком мышлении», – говорит Рамасвами.
Вы нашли ошибку или неточность?
Оставьте отзыв для редакции. Мы учтем ваши замечания как можно скорее.
