За останні кілька років революційні відкриття в генній терапії привели до створення ліків проти рідкісних хвороб, які лише десять років тому були вироком. Наприклад, Zolgensma: у 2019-му препарат став першою генною терапією, яку схвалило Управління з контролю за харчовими продуктами і лікарськими засобами (FDA). Це препарат для лікування спинальної мʼязової атрофії – рідкісне генетичне захворювання, що впливає на здатність немовлят і дітей рухатися.
Amazon інвестує мільярди доларів у ШІ, роботів та машинне навчання. Якими принципами й правилами керується компанія?
Дізнайтеся вже 22 листопада на Forbes Tech 2024. Купуйте квиток за посиланням!
За останні кілька років революційні відкриття в генній терапії привели до створення ліків проти рідкісних хвороб, які лише десять років тому були вироком. Наприклад, Zolgensma: у 2019-му препарат став першою генною терапією, яку схвалило Управління з контролю за харчовими продуктами і лікарськими засобами (FDA). Це препарат для лікування спинальної мʼязової атрофії – рідкісне генетичне захворювання, що впливає на здатність немовлят і дітей рухатися.
Але генна терапія має два недоліки: її використовують лише для рідкісних хвороб і вона має захмарну ціну, лікування Zolgensma коштує $2,1 млн.
Kriya Therapeutics намагається подолати ці перешкоди за допомогою генної терапії для народу і виготовлення її за менші гроші. У середу стартап оголосив, що зібрав $100 млн у раунді інвестицій Серії Б, щоб досягти цієї мети. Цей раунд очолили інвестори з Patient Square Capital, а QVT, Dexcel Pharma, Foresite Capital, Bluebird Ventures, Transhuman Capital, Narya Capital, Amplo і the Juvenile Diabetes Research Foundation T1D Fund теж взяли у ньому участь.
«Ми вважаємо, що це буде неймовірно важливий клас ліків, що створить революцію у лікуванні багатьох хвороб, – каже Джим Момтазі, керівний партнер в Patient Square Capital.
Компанія, що знаходиться у Кремнієвій долині, була заснована наприкінці 2019-го випускниками фармацевтичної індустрії. Серед них – колишній співзасновник Spark Therapeutics і колишній президент United Therapeutics Corp Шанкар Рамасвамі. Крім того, він був членом команди засновників Roivant Sciences, а нині він гендиректор Kriya. Новий раунд дає $180 млн загальних інвестицій. Компанія відмовилася називати оцінку своєї вартості.
Головна увага Kriya спрямована на їхні унікальні варіанти аденоасоційованих вірусів. Ці віруси безпечні, коли вони потрапляють у тіло, але вони доставляють вказівки до клітин, які потім «витягають» гени, яких бракує деяким людям із генетичними хворобами. Хоч компанія планує продовжувати створювати ліки для рідкісних хвороб, серед інших її виділяє те, що вона більше приділяє уваги поширеним хворобам, як-от певні форми діабету чи ожиріння.
Наразі генну терапію «багато у чому стримують від реалізації її повного потенціалу, – каже Рамасвамі. – Ми віримо, що генну терапію можна застосовувати не лише до рідкісних хвороб, а й до тих, які зачіпають багатьох людей».
Мета Рамасвамі – створити компанію, яка може піти від пошуку генів-мішеней до виробництва, а потім і до комерціалізації нових ліків. Така стратегія відрізняється від типової стратегії біотехнологічних стартапів, які можуть вступити у партнерство із великою фармацевтичною компанією для пізніших стадій розвитку. Рамасвамі каже, що компанія буде відкритою до партнерства, але цілком здатна самостійно привести ліки до комерційної стадії.
Коли компанії вдасться відкрити і розробити генні терапії, її виробничі потужності на майже пів гектара у Північній Кароліні зможуть виготовити аденоасоційовані віруси у великих масштабах, щоб доставити ліки пацієнтам. Рамасвамі каже, що така можливість компанії знизить витрати на виробництво, а отже пацієнти отримають дешевші ліки.
«Думаю, що наші інновації зроблять генну терапію значно доступнішою для пацієнтів, – міркує він. – Ми серйозно налаштовані на те, щоб не бути тягарем для системи охорони здоровʼя».
Нинішні продукти компанії наразі знаходяться на стадії доклінічних випробувань, але Рамасвамі каже, що вони планують подати кілька заяв в Управління з контролю за харчовими продуктами і лікарськими засобами на реєстрацію нових експериментальних лікарських препаратів наприкінці 2022-го і на початку 2023-го. Насьогодні компанія розробляє генні терапії для діабету першого типу, щільних пухлин і двох очних хвороб: географічної атрофії сітківки і увеїту.
У США понад 3 мільйони людей страждає принаймні на одну із цих хвороб, а тому у Kriya є велика армія потенційних клієнтів. Якщо порівняти, то в країні менше 25 000 дітей і дорослих страждає на спинальну мʼязову атрофію.
Рамасвамі говорить, що новий капітал піде на підтримку карколомного зростання компанії – тепер тут працює 80 співробітників, – а також на вдосконалення платформ вірусних векторів і виробничі потужності. У майбутньому гроші дадуть компанії змогу продовжити розробку нових генних терапій як для поширених, так і рідкісних хвороб. «Ми застосовуємо новий підхід, який полягає у ширшому мисленні», – каже Рамасвамі.
Ви знайшли помилку чи неточність?
Залиште відгук для редакції. Ми врахуємо ваші зауваження якнайшвидше.
