Компания Mammoth Biosciences сосредоточена на решении одной из самых больших проблем редактирования генов – введении лекарства в тело пациента
Соучредители Mammoth Biosciences Тревор Мартин (л), Дженис Чен, Лукас Харрингтон (п). Фото MAMMOTH BIOSCIENCES
Во время строительства определенные работы требуют различных инструментов. По словам Тревора Мартина, соучредителя и гендиректора Mammoth Biosciences, с новыми лекарствами так же. Его компания создает один из крупнейших репозиториев белков на основе технологии CRISPR, предназначенных для вырезания и редактирования ДНК в качестве метода лечения и диагностики.
«Разные белки имеют различные свойства, которые подходят для различного применения, – это как иметь в наборе инструментов молоток, отвертку и дрель», – объясняет Мартин, соучредитель и гендиректор компании, расположенной на юге Сан-Франциско.
Все потому, что некоторые белки могут быть значительно меньше по размеру, иметь способность выдерживать определенные температуры или расширенную прицельную способность. Некоторые, говорит он, «очень хорошо подходят для терапевтического применения, другие – для диагностики, а еще каким-то хорошо удается и то, и то».
В четверг Mammoth объявила, что компания собрала $195 млн инвестиций при оценке стоимости более $1 млрд. Эти инвестиции включают $150 млн в раунде серии D, который возглавил Redmile Group, и $45 млн в раунде Серии С, который возглавили Redmile Group и Foresite Capital, а Sixth Street, Decheng Capital, Mayfield, Amazon и другие приняли в них участие.
Инвесторы ставят на то, что белковый набор инструментов 4-летнего стартапа, который основали участник списка Forbes «До 30» Мартин, 32, Дженис Чен, 30 и Лукас Харрингтон, 30 вместе с Нобелевской лауреаткой в области химии Дженнифер Дудна, 57, сможет решить одну из самых больших проблем редактирования генов: ввести лекарство в тело пациента.
Это называется терапией in vivo, когда инструменты редактирования можно вводить непосредственно в тело, в то время как лечение ex vivo означает, что клетки получают из тела пациента, осуществляют над ними необходимые манипуляции и возвращают отредактированные клетки в тело.
Mammoth не опубликовала, что именно она планирует лечить, но сообщила о том, что компания сосредотачивается на болезнях печени, неврологии и иммуно-онкологии.
Для этого Mammoth концентрирует внимание на двух белках – Cas14 и Casɸ, которые могут быть особенно полезными в редактировании генов in vivo, ведь они ультрамаленькие. Существует несколько способов доставки лекарств генного изменения в тело человека, среди них и аденоассоциированного вирусы.
Представьте, что клетка вируса – это грузовик, перевозящий инструменты терапии. Некоторые старые системы CRISPR настолько велики, что не вмещаются в грузовик, объясняет Мартин. «Но ультрамаленькие системы, как Casɸ, – это лишь один ящик в грузовике с кучей места для другого груза. Это дает нам большое пространство для действий».
«Заслуга COVID-19 в том, что он наконец показал миру, почему компании во главе с учредителями так важны в науке, которая спасает жизнь»,
Уршит Парикх, Mayfield
Пандемия COVID-19 показала, как быстро диагностические продукты на основе CRISPR от Mammoth могут стать крайне необходимыми, ведь, по словам Мартина, важность диагностики в определенной степени недооценивали.
«Замечательно то, что если совместить несколько недооцененную отрасль с революционной технологией, такой как CRISPR, то можно достичь почти волшебного эффекта и действительно изменить жизнь людей к лучшему», – рассказывает Мартин.
Команда Mammoth смогла быстро организовать работу вокруг COVID-19 в партнерстве с компаниями, среди которых GlaxoSmithKline и MilliporeSigma (часть немецкой компании Merck KGaA). Проект компании выбрали для программы RADx, испытания, похожего на передачу «Акулы бизнеса», которое организовал Национальный институт здоровья.
А еще Mammoth подписала контракт с Министерством обороны США. Прошлым летом Mammoth получила от Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (FDA) одобрение на использование в экстренных случаях своей диагностической платформы для COVID-19.
«XXI век станет известен как век биологической инженерии», – говорит Джефф Хубер, гендиректор и основатель компании диагностики рака Grail, который инвестировал в Mammoth и присоединился к ее совету в прошлом году. Он говорит, что революция началась, когда стартовал проект «Геном человека» и мы научились читать ДНК. «Теперь с CRISPR и связанными с ней технологиями мы не только читаем и понимаем ДНК, но и можем писать и программировать ее».
Партнерства, которые сформировала Mammoth для проектов диагностики COVID-19, будут крайне важными для компании в вопросе увеличения масштабов операций, говорит Губер, и ключевыми – в стратегии роста. Компания расширила штат до 100 сотрудников, тогда как в прошлом году их было всего 35, а недавно открыли новую лабораторию в Брисбене, Калифорния.
Также Mammoth наняла бывшего исполнительного директора Genentech и Sangamo на должность генерального советника компании. Соучредители Мартин Харрингтон и Чен продолжают возглавлять компании.
«Заслуга COVID-19 в том, что он наконец показал миру, почему компании во главе с учредителями так важны в науке, которая спасает жизнь», – уверен Уршит Парикх, партнер в Mayfield, который инвестировал в Mammoth в посевном раунде.
В качестве примера он приводит Угура Шахина и Эзлем Тюреджи, мужа и жену, которые основали BioNTech, и Стефана Банселя, гендиректора Moderna, который присоединился к компании в ее первый год операций; их компании разработали вакцины от COVID-19 в рекордный срок.
Mammoth, как и Moderna, – это биотехническая компания-платформа, то есть она делает ставки не на лечении чего-то одного, а саму технологию CRISPR, которая может помочь в лечении ряда болезней.
«Мы воспринимаем Intel, Microsoft и Apple как компании, которые закладывают основы технологической экономики будущего, – говорит Парикх, указывая на то, что Mammoth делает то же для биотехнологий. – Без Mammoth каждой компании нужно будет, так сказать, вновь изобретать колесо, исследуя CRISPR. За десять лет на рынке будет значительно больше продуктов на основе CRISPR, так как благодаря Mammoth их проще создавать, совершенствовать и делать более эффективными».
Вы нашли ошибку или неточность?
Оставьте отзыв для редакции. Мы учтем ваши замечания как можно скорее.
