Компанія Mammoth Biosciences зосереджена на вирішенні однієї з найбільших проблем редагування генів — введенні ліків в тіло пацієнта
Співзасновники Mammoth Biosciences: Тревор Мартін (л), Дженіс Чен, Лукас Гаррінгтон (п). Фото MAMMOTH BIOSCIENCES
Під час будівництва певні роботи вимагають різних інструментів. За словами Тревора Мартіна, співзасновника і гендиректора Mammoth Biosciences, з новими ліками так само. Його компанія створює один із найбільших репозиторіїв білків на основі технології CRISPR, що призначені для вирізання і редагування ДНК як методу лікування та діагностики.
«Різні білки мають різні властивості, які підходять для різного застосування, – це як мати в наборі інструментів молоток, викрутку і дриль», – пояснює Мартін, співзасновник і гендиректор компанії, що розташована на півдні Сан-Франциско.
Усе тому, що деякі білки можуть бути значно менші за розміром, мати здатність витримувати певні температури або розширену прицільну здатність. Деякі, каже він, «дуже добре підходять для терапевтичного застосування, інші – для діагностики, а ще деяким добре вдається і те, і те».
У четвер Mammoth оголосила, що компанія зібрала $195 млн інвестицій за оцінки вартості понад $1 млрд. Ці інвестиції включають $150 млн у раунді Серії D, який очолив Redmile Group, і $45 млн у раунді Серії С, який очолили Redmile Group і Foresite Capital, а Sixth Street, Decheng Capital, Mayfield, Amazon та інші взяли у них участь.
Інвестори ставлять на те, що білковий набір інструментів 4-річного стартапу, який заснували учасник списку Forbes «До 30» Мартін, 32, Дженіс Чен, 30, і Лукас Гаррінгтон, 30, разом із Нобелівською лауреаткою в області хімії Дженніфер Дудна, 57, зможе вирішити одну із найбільших проблем редагування генів: увести ліки в тіло пацієнта.
Це називається терапією in vivo, коли інструменти редагування можна вводити безпосередньо у тіло, в той час як лікування ex vivo означає, що клітини дістають із тіла пацієнта, здійснюють над ними необхідні маніпуляції та повертають відредаговані клітини у тіло.
Mammoth не оприлюднила, що конкретно вона планує лікувати, але повідомила про те, що компанія зосереджується на хворобах печінки, неврології та імуно-онкології.
Для цього Mammoth концентрує увагу на двох білках – Cas14 і Casɸ, які можуть бути особливо корисними у редагуванні генів in vivo, адже вони ультрамаленькі. Існує кілька способів доставки ліків генного редагування у тіло людини, серед них і аденоасоційовані віруси.
Уявіть, що клітина вірусу – це вантажівка, яка перевозить інструменти терапії. Деякі старі системи CRISPR настільки великі, що не вміщаються у вантажівку, пояснює Мартін. «Але ультрамаленькі системи, як Casɸ, – це лише один ящик у вантажівці із купою місця для іншого вантажу. Це дає нам великий простір для дій».
«Заслуга COVID-19 у тому, що він нарешті показав світу, чому компанії на чолі із засновниками такі важливі у науці, яка рятує життя»,
Уршіт Парікх, Mayfield
Пандемія COVID-19 показала, як швидко діагностичні продукти на основі CRISPR від Mammoth можуть стати вкрай необхідними, адже, за словами Мартіна, важливість діагностики певною мірою недооцінювали.
«Чудово те, що коли поєднати дещо недооцінену галузь із революційною технологією, такою як CRISPR, то можна досягти майже чарівного ефекту і справді змінити життя людей на краще», – розповідає Мартін.
Команда Mammoth змогла швидко організувати роботу навколо COVID-19 у партнерстві з компаніями, серед яких GlaxoSmithKline і MilliporeSigma (частина німецької компанії Merck KGaA). Проєкт компанії обрали для програми RADx, випробування, що схоже на передачу «Акули бізнесу», яке організував Національний інститут здоровʼя.
А ще Mammoth підписала контракт із Міністерством оборони США. Минулого літа Mammoth отримала від Управління з контролю за харчовими продуктами і лікарськими засобами (FDA) схвалення на використання в екстрених випадках своєї діагностичної платформи для COVID-19.
«ХХІ століття стане відомим як століття біологічної інженерії», – каже Джефф Губер, гендиректор і засновник компанії діагностики раку Grail, який інвестував у Mammoth та приєднався до її ради минулого року. Він говорить, що революція почалася, коли стартував проєкт «Геном людини» і ми навчилися читати ДНК. «Тепер із CRISPR та повʼязаними із нею технологіями ми не тільки читаємо і розуміємо ДНК, а й можемо писати й програмувати її».
Партнерства, які сформувала Mammoth для проєктів діагностики COVID-19, будуть вкрай важливими для компанії у питанні збільшення масштабів операцій, каже Губер, і ключовими – у стратегії росту. Компанія розширила штат до 100 працівників, тоді як минулого року їх було лише 35, а нещодавно відкрили нову лабораторію у Брісбені, Каліфорнія.
Також Mammoth найняла колишнього виконавчого директора Genentech і Sangamo на посаду генерального радника компанії. Співзасновники Мартін Гаррінгтон і Чен продовжують очолювати компанії.
«Заслуга COVID-19 в тому, що він нарешті показав світу, чому компанії на чолі із засновниками такі важливі у науці, яка рятує життя», – впевнений Уршіт Парікх, партнер у Mayfield, який інвестував у Mammoth у посівному раунді.
Як приклад він наводить Угура Шахіна і Езлем Тюреджі, чоловіка і дружину, які заснували BioNTech, і Стефана Банселя, гендиректора Moderna, який приєднався до компанії в її перший рік операцій; їхні компанії розробили вакцини від COVID-19 за рекордний час.
Mammoth, як і Moderna, – це біотехнічна компанія-платформа, тобто вона робить ставки не на лікуванні чогось одного, а на саму технологію CRISPR, яка може допомогти у лікуванні низки хвороб.
«Ми сприймаємо Intel, Microsoft і Apple як компанії, які закладають основи технологічної економіки майбутнього, – говорить Парікх, вказуючи на те, що Mammoth робить те саме для біотехнологій. – Без Mammoth кожній компанії треба буде, так би мовити, знову винаходити колесо, досліджуючи CRISPR. За десять років на ринку буде значно більше продуктів на основі CRISPR, бо завдяки Mammoth їх простіше створювати, вдосконалювати і робити ефективнішими».
Ви знайшли помилку чи неточність?
Залиште відгук для редакції. Ми врахуємо ваші зауваження якнайшвидше.
